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脐带血成功抢救和治疗953位,自存脐带血治白血

时间:2019-09-07 13:47来源:科技展览
自存脐带血治白血病:尚存三大局限 继2009年中国首例自体脐带血移植成功后,北京市脐血库脐带血造血干细胞移植已经达到1005份,其中有20例为自体脐带血造血干细胞移植。 自我国开

自存脐带血治白血病:尚存三大局限

继2009年中国首例自体脐带血移植成功后,北京市脐血库脐带血造血干细胞移植已经达到1005份,其中有20例为自体脐带血造血干细胞移植。

自我国开展储存脐带血服务以来,“自存脐带血”是否有用,一直都有争议。

近日,作为脐带血受益家庭,白血病患儿小宇和妈妈、弟弟一起从青岛来到活动现场。当初正是弟弟的脐带血挽救了哥哥小宇的生命。“我们的孩子不幸得了这种病,但幸运的是,我们存了脐带血。”小宇的妈妈含着眼泪说,“孩子进行脐带血干细胞移植后,排异反应非常小,现在恢复得很好。”

近日,媒体一则报道,再次将“自存脐带血”推上公众舆论的风口浪尖。一时间,“自存脐带血”是“救命良方”,还是“商业忽悠”,众口不一。

记者了解到,急性髓细胞白血病、急性淋巴细胞白血病、再生障碍性贫血/重型再生障碍性贫血,是脐带血造血干细胞移植治愈最多的三种疾病。

储存脐带血到底能否救治白血病等血液病?目前在实际应用中还存在哪些局限性?日前,记者采访了多位专家。

据北京市脐血库相关负责人表示,这1000多份脐带血造血干细胞移植案例中,年龄最小的患者仅有2个月大,年龄最大患者已高达80岁。除儿童移植患者以外,也有重达100公斤的成人患者,在实际临床运用中获得成功。

确有使用脐带血成功治愈血液疾病的案例

在北京市脐血库里,脐带血样本全部被储存在零下196℃的深低温液氮中,此时,血液中的细胞会处于休眠状态,等到有需要它的人出现时,工作人员才会将其解冻“唤醒”。

早在1988年法国医生Gluckman完成了世界首例通过脐带血造血干细胞移植治疗血液疾病“范可尼贫血症”,患者现在像正常人一样拥有幸福的家庭。

北京市脐血库的技术中心副总监魏晓飞介绍,北京市脐血库每一份脐带血,从采集运输、制备、检测到最终的存储,都要通过层层关卡,严谨的制备流程及深低温的液氮的存储环境,确保了脐带血的安全有效储存。2017年,在对冻存长达18年11个月的脐带血冻存抽检结果中,细胞复苏后活性97.16%,这表明,北京市脐血库久存的脐带血,依旧能够良好地适用于临床。

资料显示,1991年,儿科血液病专家、博士生导师沈柏均教授的脐血科研小组完成了世界上首例混合脐血造血干细胞移植手术。

而临床事实也证明如此,脐血库一份存储时间达14年的脐带血,就帮助一位白血病患者恢复了健康。

2009年,北京儿童医院使用自体脐带血治疗了一位身患神经母细胞瘤的小患者,患者至今健康生存,这是我国首例自体脐带血移植治疗的案例。

目前北京市脐带血造血干细胞库的库存量已超过25万份。尽管如此,我国现在仍有500万血液病患者正在等待造血干细胞的移植,且每年以4万的数字在增长,其中一半是儿童。然而,每年仅有约0.03%的患者能有幸得到造血干细胞的治疗。

中国医学科学院中国协和医科大学血液学研究所顾东生等的研究证实,作为造血干/祖细胞另一来源,脐带血已经应用于临床治疗多种恶性和非恶性疾病。同时,脐带血中还存在多种非造血的干细胞和前体细胞,如间充质干细胞、内皮前体细胞和非限制性体干细胞等,这些细胞可能会在未来的细胞治疗和再生医学中发挥重要作用。

北京儿童医院血液科主任医师吴敏媛教授表示:“在血液病领域,造血干细胞移植是血液病治疗成熟有效的治疗手段之一。造血干细胞的三大来源包括骨髓、外周血和脐带血。三大来源互为补充。其中脐带血造血干细胞因其采集方便,对孕婴无伤害,实物存储应用及时,移植后排异率低且程度较轻等优势,常应用于儿童疾病的治疗。”

2011年,解放军总医院第一附属医院一项题目为《单倍体相合造血干细胞联合脐带血间充质干细胞移植治疗急性重型再生障碍性贫血的疗效观察》的研究,探讨了单倍体相合造血干细胞移植联合脐带血间充质干细胞治疗重型再生障碍性贫血的方法和疗效。研究对5例SAA的患者进行了单倍体相合造血干细胞移植,结果显示,除1例发生癫痫失去联系外,其余4例均无病存活,仍在继续随访中。

吴敏媛教授表示,一般来说,对于单份脐带血造血干细胞可以用于治疗20至25公斤体重的患者。但这个数字并不是绝对的,还要看治疗疾病的种类以及脐带血的细胞数,如果脐带血的细胞数量比较多,也可以适用于体重大一些的患者。此外,现在还可以同时使用两份脐带血进行造血干细胞移植。

与此同时,记者采访了陆军总医院附属八一儿童医院儿童血液和肿瘤科科室主任罗荣牡。她向记者介绍了2017年的一例脐带血治疗再生障碍性贫血的临床病例。患者是一位12岁女孩,罹患重型再生障碍性贫血,常规治疗8年,无效。而后,在该院使用其同胞妹妹出生时保存的脐带血进行移植。目前,移植后一年,患者恢复良好。

随着科技的发展,脐带血的应用范围也越来越广泛,未来在先天性缺血缺氧脑病以及自闭症等疾病研究领域,也将有很好的应用前景。目前,全球脐带血造血干细胞移植治疗疾病近80种,脐带血临床研究累计千余项,这些研究包括血液系统疾病及非血液系统疾病,涉及治疗遗传病基因疗法、心血管、矫形、自身免疫性疾病、神经系统病变等。

目前世界范围内,脐带血已经用于治疗各种类型白血病、再生障碍性贫血、淋巴瘤、多发性骨髓瘤、神经母细胞瘤、粘多糖病、地中海贫血、骨髓发育不良症候群、原发性免疫缺陷病、慢性肉芽肿等80多种疾病。而以北京脐带血库为例,截至2017年,脐带血已用于37种疾病的治疗。

自存脐带血治疗白血病 还有三大局限性

▲局限一:90%的白血病患者不适合自体移植

针对大众广泛关注的白血病,罗荣牡表示,有一些患者适合自体移植,有些不适合。例如白血病,90%的白血病患者不适合自体移植,只有10%的适合自体移植,只有适合自体移植的疾病才考虑使用自体脐带血移植;对于异体移植的病例,则可以考虑使用家属成员的脐带血或者脐带血公共库的脐带血移植,要具体病例具体分析。据某脐带血库统计,截至2017年,我国已使用了超过7000份脐带血用于患者治疗。

▲局限二:自存脐带血只适合治疗30公斤以下儿童

记者在求证脐带血抽取过程的时候,罗荣牡表示,“脐带血是医院产科断脐抽取,脐带血是废物,一般量很少,50ml~150ml;抽取脐带血时婴儿已经抱走了,抽取过程不会对婴儿的健康产生不良影响。”

既然如此,是不是所有人都应该保存脐带血呢?罗荣牡表示,如果有条件,每个人都应该保存脐带血。脐带血的临床用途广,目前,一些应用还在临床试验阶段。脐带血异基因的造血干细胞移植,是因为脐带血中含有大量胚胎干细胞,输到一些患者体内可以重建造血功能,一份脐带血通常只适合于体重小于30公斤的儿童的治疗。目前,成人应用脐带血也开始增多。通常,医生会采用双份或三份来源于不同婴儿,但配型完全相同的脐带血,才能满足临床治疗上对造血干细胞的数量要求,达到治疗效果。

天津血液所的工作人员王先生现身说法,讲述了自己的经历。他说,自己生第一个孩子的时候并没有留脐带血的意识,因此还有点追悔莫及。等到第二个孩子出生的时候,希望可以留存,于是咨询了相关专家,专家评估过他和妻子的家族疾病史后,认为他的孩子日后患病需要自体移植的概率低,没有留的必要。“后来,我把脐带血捐了,留给有需要的人。”王先生说。

▲局限三:满足成人需要的脐带血制备技术尚需完善

由于成人通常需要双份或三份来源于不同婴儿,但配型完全相同的脐带血,才能满足临床治疗上对造血干细胞的数量要求,而寻找相同配型的脐带血往往费时费力,因此,如何尽可能地回收脐血是其处理过程中关键的一步。

第一军医大学南方医院蔡文智等关于脐带血采集方法的研究建议采用改良的封闭式采血法收集脐带血。在此方法中采血量均可达120ml以上,平均132.2±12.13ml,最多一份达158ml。故采用优化法是一种可取的好方法,其脐带血采集量和单份脐带血造血细胞数量可达到移植所需的范围,保证脐带血数量和质量的关键是及早断脐和及时穿刺脐带血管。

中国医学科学院中国协和医科大学血液学研究所韩俊领的研究中,采用普通或改进的两种不同采集袋采集的脐带血,用两步离心法分离、浓缩脐带血中的有核细胞,用生物档案系统或常规的程控降温系统将之冷冻,保存在-196℃液氮中。用流式细胞术和细胞培养法检测脐带血中的CD34+细胞和造血祖细胞含量,结果发现,改进的采集袋能够明显提高有核细胞回收率。采用两步离心法和两种冻存方法能够有效地富集和冻存脐带血中的造血干细胞。

中南大学湘雅二医院血液科旷文勇的研究旨在检查4种不同培养液体外培养人骨髓间充质干细胞的效果,结果发现,4种不同培养液能够从成人骨髓液中分离出BM-MSC,脐带血血清组和Mes-enCult组培养的BM-MSC的纯度和体外诱导分化能力比FCS组和AB型血清组高,含有脐带血血清的培养体系具有临床应用价值。

对此,记者采访的一位临床医生表示,体外扩增技术还不成熟,目前尚未应用于临床。

脐带血库的使用率并不高 捐献或许更经济

记者也注意到,虽然脐带血能用于诸多疾病的治疗,但脐带血库的使用率并不高,以山东省脐血库为例,其使用率仅为0.0625%。对于全社会而言,捐献或许更经济,能令脐带血发挥更大作用。

北京妇幼保健院产科申医生提醒大家,捐献、使用脐带血应该选择正规、合法机构。2017年2月,原国家卫生计生委印发了《造血干细胞移植技术管理规范》,对造血干细胞的医疗技术管理规范和质量控制等均作了明确规定。供移植用脐带血造血干细胞应当由原国家卫生计生委批准设置的脐带血造血干细胞库提供。目前,全国经原国家卫计委批准设置的脐血库共有7家,分别位于北京、上海、天津、广东、山东、四川和浙江。

0.03%:原国家卫计委的统计数据显示,我国有500万血液病患者正在等待造血干细胞的移植,且以每年4万的数字在增长,其中一半是儿童,每年仅有约0.03%的患者能得到适合造血干细胞的治疗。

编辑:科技展览 本文来源:脐带血成功抢救和治疗953位,自存脐带血治白血

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